Badania kliniczne: czym są i dlaczego są ważne?

Badania kliniczne odgrywają kluczową rolę w określeniu skuteczności i bezpieczeństwa terapii oraz leków dostępnych na rynku. Poprzez te badania uzyskujemy informacje na temat zakresu działania leków, ich bezpieczeństwa, odpowiednich dawek oraz częstotliwości stosowania. Dowiadujemy się także, jakie działania niepożądane mogą wystąpić. Zgodnie z Dobrą Praktyką Kliniczną (GCP), badania kliniczne mają na celu odkrycie lub potwierdzenie działania klinicznego, farmakologicznego lub farmakodynamicznego produktu medycznego.

Badania kliniczne umożliwiają lekarzom i pacjentom zrozumienie skuteczności danej terapii oraz potencjalnych korzyści i ryzyka z nią związanych. Bez badań klinicznych nowe terapie nie mogą być wprowadzane na rynek.

Faza I

skupia się na ocenie bezpieczeństwa nowej terapii, zazwyczaj przy udziale zdrowych ochotników. W przypadku badania dotyczącego stosowania nowej terapii u Pacjentów chorujących na choroby rzadkie lub nieuleczalne, ochotnikami mogą być osoby cierpiące na tę chorobę. Badany jest mechanizm drogi leku w organizmie (metabolizm, wchłanianie, wydalanie) i ewentualna toksyczność leku. Pacjent otrzymuje lek w małej dawce.

Faza II

koncentruje się na ustaleniu optymalnej dawki terapii dla pacjentów z daną chorobą, minimalizując ryzyko działań niepożądanych. Dodatkowo, faza ta ma na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania terapii przy udziale dużej grupy docelowej, czyli uczestników chorujący na daną chorobę.

Faza III

najczęściej z udziałem większej liczby pacjentów niż w fazie II i w dłuższym okresie stosowania danej terapii. Ta faza ma na celu wykrycie potencjalnych działań niepożądanych oraz potwierdzenie skuteczności terapii. Pacjenci najczęściej przydzielani są losowo do dwóch grup: pierwsza z nich otrzymuje badany lek (w jednej bądź kliku dawkach), a druga standardową terapię lub placebo (substancję wyglądającą jak lek ale nie mającą właściwości terapeutycznych).

Faza IV

kiedy badanie kliniczne III fazy zakończy się pozytywnie wtedy lek może zostać zarejestrowany i być dostępny dla Pacjentów na rynku. Faza IV, zwana również badaniem porejestracyjnym, analizuje wpływ stosowania terapii w populacji Pacjentów z określonymi cechami (np. przyjmujących równocześnie inne leki).

Lekarz przeprowadzający badania kliniczne w laboratorium Salve

Rodzaje badań klinicznych

Badanie otwarte – to badanie w którym zarówno Pacjent, jak i personel medyczny wie co i w jakiej dawce otrzymuje uczestnik badania;
Badanie zaślepione – w tym badaniu Pacjent nie wiem czy otrzymuje lek badany, placebo lub standardową terapię. W przypadku badania klinicznego, w którym lekarz nie wie, jaki rodzaj terapii otrzymuje Pacjent, mówimy o badaniu podwójnie zaślepionym. Zaślepienie w badaniach stosowane jest po to, aby nie wpływać na ocenę skuteczności danej terapii ani przez Pacjenta, ani lekarza.

Natomiast losowe, niezależne od ośrodka przydzielenie Pacjenta do danej grupy terapeutycznej nazywamy randomizacją.

Znaczenie decyzji o udziale w badaniu klinicznym

Pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych przyczyniają się do zdobycia wiedzy, która jest kluczowa dla leczenia przyszłych pacjentów. Udział w badaniu jest dobrowolny i bezpłatny, a pacjent ma prawo do wglądu w dokumentację medyczną oraz wycofania zgody w dowolnym momencie bez konsekwencji prawnych czy finansowych.

Lekarz proponujący Pacjentowi udział w badaniu dla jego największego bezpieczeństwa zada szereg pytań dotyczących stosowanych leków, przebytych chorób czy zabiegów chirurgicznych.

Przed przystąpieniem do badania Pacjent zobowiązany jest do przeczytania i podpisania formularza Świadomej Zgody, a wszelkie wątpliwości można przedyskutować z lekarzem. Należy jednak pamiętać, że decyzja o udziale w badaniu klinicznym musi być podjęta przez Pacjenta bez nacisku osób trzecich, dobrowolnie i świadomie.

Decydując się na wzięcie udziału w badaniu trzeba ściśle przestrzegać wszystkich procedur, a w szczególności sposobu stosowania danej terapii oraz częstotliwości wizyt w placówce.

Bezpieczeństwo i prawa Pacjenta w badaniach klinicznych

Bezpieczeństwo pacjentów jest priorytetem w badaniach klinicznych. Wszystkie badania przeprowadzane są zgodnie z zasadami Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP) i są oceniane przez Niezależną Komisję Bioetyczną. Pacjenci mają prawo do świadomego uczestnictwa w badaniu, dostępu do informacji o swoim stanie zdrowia oraz anonimowości swoich danych. Członkowie Komisji wyrażają też opinie na temat potencjalnych ośrodków biorących udział w badaniu klinicznym. Oceniany jest tutaj zarówno personel medyczny – jego doświadczenie, możliwości i kwalifikacje, jak i sam ośrodek – w zakresie niezbędnego wyposażenia medycznego i organizacji. Ocena Komisji następuję przed rozpoczęciem badania, ale również każda zmiana w protokole w czasie trwania badania również musi być przez Komisję zatwierdzona przed wprowadzeniem.

W trakcie trwania badania ośrodek kontrolowany jest przez firmy monitorujące, które sprawdzają zgodność prowadzenia badania ze schematem i sposobem opisanym w protokole. Każdy ośrodek badawczy, a także personel biorący udział w badaniu klinicznym podlega kontroli tych firm.

Wszystkie dane osobowe Pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych są przetwarzane i chronione w oparciu o zasady RODO. Jeśli jest konieczność wysyłania wyników Pacjentów, to są one anonimowe, a Pacjentowi zostaje przydzielony unikalny numer, który pozwoli go zidentyfikować jedynie w ośrodku.

Pacjent ma prawo do:

dobrowolnego i świadomego uczestniczenia w badaniu klinicznym oraz otrzymania podpisanego przez siebie i lekarza Formularza Świadomej Zgody,
wycofania zgody na udział w badaniu w dowolnym momencie bez podawania przyczyny i bez ponoszenia konsekwencji finansowych czy prawnych,
wglądu i otrzymania poświadczonej kopii dokumentacji medycznej, a w szczególności wyników badań,
zadawania pytań i uzyskania na nie odpowiedzi od członków zespołu badawczego, a w szczególności od lekarza prowadzącego,
uzyskania informacji na temat swojego stanu zdrowia na każdym etapie badania,
zgłaszania wszelkich zmian dotyczących jego samopoczucia,
uzyskania wszelkich nowych informacji mogących wpłynąć na decyzję o dalszym udziale Pacjenta w badaniu,
pełnej anonimowości swoich danych,
uzyskania zwrotu kosztów poniesionych w związku z dojazdem do i z ośrodka w ramach wizyt.

Wizyta w ramach badania klinicznego

Podczas wizyty Pacjent zapoznaje się i podpisuje formularz zgody na udział w badaniach. Na tym etapie towarzyszy Pacjentowi lekarz, który może w razie potrzeby odpowiedzieć na pytania. Dopiero po zapoznaniu się i podpisaniu dokumenty możliwe jest przeprowadzenie:

wywiadu lekarski i badania fizykalnego;
pomiaru ciśnienia, wagi i wzrostu;
badań laboratoryjnych (mocz i krew);
innych badań np.: EKG, RTG.

Przed wizytą w Ośrodku Koordynator kontaktuje się z Pacjentem, informując jak należy przygotować się do wizyty - co ze sobą zabrać, czy należy być na czczo itp.

Podsumowując, badania kliniczne są niezbędne dla rozwoju nowych terapii oraz zapewnienia skutecznego i bezpiecznego leczenia pacjentów. W nich opiera się także dostarczanie informacji o lekach widocznych w ulotkach.